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Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Pediatric Patients with Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I Provides Sustained Efficacy with a Favorable Safety Profile
Artículo
Acceso abierto Artículo DOAJ
Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Pediatric Patients with Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I Provides Sustained Efficacy with a Favorable Safety Profile
Claire Booth et al · Rockefeller University Press · 2026 · ISSN 3065-8993
BackgroundSevere leukocyte adhesion deficiency-I (LAD-I) results from biallelic deleterious ITGB2 variants leading to deficient/defective CD18 leukocyte expression and impaired endothelial adhesion and extravasation.Chil...
LCC LCC:Immunologic diseases. AllergyIdioma eng
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Open Access
Disponible en línea Ficha bibliográfica