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2 resultados encontrados.

Tipos de recurso: Libro electrónico Artículo Revista Tesis Capítulo
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Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Pediatric Patients with Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I Provides Sustained Efficacy with a Favorable Safety Profile
Artículo
Acceso abierto Artículo DOAJ
Autologous Ex Vivo Lentiviral Gene Therapy for Pediatric Patients with Severe Leukocyte Adhesion Deficiency-I Provides Sustained Efficacy with a Favorable Safety Profile
Claire Booth et al · Rockefeller University Press · 2026 · ISSN 3065-8993
BackgroundSevere leukocyte adhesion deficiency-I (LAD-I) results from biallelic deleterious ITGB2 variants leading to deficient/defective CD18 leukocyte expression and impaired endothelial adhesion and extravasation.Chil...
LCC LCC:Immunologic diseases. AllergyIdioma eng
Acceso abiertoRuta libre sin proxy. Acceso recomendado cuando no hay suscripción activa.
Open Access
Disponible en línea Ficha bibliográfica
Interim Safety and Efficacy Outcomes of an Open-Label Long-Term Extension Study of Treatment with PI3Kδ Inhibitor Leniolisib in Pediatric Patients Aged 4-11 Years with Activated PI3Kδ Syndrome (APDS)
Artículo
Material complementario disponible Artículo DOAJ
Interim Safety and Efficacy Outcomes of an Open-Label Long-Term Extension Study of Treatment with PI3Kδ Inhibitor Leniolisib in Pediatric Patients Aged 4-11 Years with Activated PI3Kδ Syndrome (APDS)
V. Koneti Rao et al · Rockefeller University Press · 2026 · ISSN 3065-8993
Leniolisib, a selective PI3Kδ inhibitor, is a Food and Drug Administration (FDA)-approved treatment for activated PI3Kδ syndrome (APDS) in patients ≥12 years weighing ≥45 kg. To determine its impact on children, pa...
LCC LCC:Immunologic diseases. AllergyIdioma eng
Material complementario disponibleEl enlace apunta a material asociado, anexos, tablas, datos o página complementaria. No se marca como libro/texto completo.
Material complementario
Abrir material Ficha bibliográfica